美國史丹佛大學將基因工程帶入全新領域應用
一間和史丹佛大學合作明亮又潔淨的基因藥物實驗室內,正領先全球研發創新的基因藥物,將會用來攻擊癌症細胞、治療血癌、修補心臟、改變免疫系統、甚至能夠建構新的皮膚層,而這一切皆歸功於全新的基因工程技術。
本文將透過尖端的研究,帶讀者認識,這個聽起來具有未來感的技術,如何造福我們?
史丹佛大學在2016年9月新啟用的實驗室,成為領導藥物產業上重要的突破孵育地,研發一種利用健康的細胞來修復病症或損傷組織新藥物: 再生性藥物。
實驗室領導人大衛迪吉亞斯圖(David DiGiusto)表示: "我們正在治療無法治療的病症。"
一些評論指出目前矽谷除了製作一些手機應用軟體和插電的汽車外,沒有人有所作為,其歷史原因可以追溯回芯片廠的相繼關閉。但在加樂福尼亞大道上的這棟全新落成建築,紅色屋頂下有著史丹佛大學米色標誌豎立其上,將會是未來精準且高自動化的生醫製造所。
目前最成功的一項技術成果,是在一種患有起泡性表皮鬆懈疾病的患者上為其修復皮膚構造,透過修補小塊的皮膚移植到患者上。患有此類型疾病的患者基因帶有缺陷而難以製造正常的第七型膠原蛋白,因此皮膚難以正常地癒合。為了修正這種問題,史丹佛大學學者利用病毒將健康細胞的基因植入患者的皮膚細胞內,誘使細胞能正常複製健康的皮膚細胞。
但現狀來看,史丹佛大學並沒有打算將此技術商業化應用,而是打算將這些材料留在校園內提供更多的臨床實驗和醫學研究。除此之外,實驗室也正在研究其他具有潛力性的療法項目,包括:
1. 再生眼部的角膜細胞
2. 修復紅血球上的單一基因異變來對抗鐮狀細胞性貧血和B地中海貧血
3. 基因改造免疫細胞上的T細胞來辨識和攻擊癌症細胞
4. 使排斥骨髓移植的免疫細胞失效
5. 誘發心臟細胞替補心臟組織受損的地方
未來,史丹佛大學也許會創立一間新的公司或和現有的機構合作,目前已申請加樂福尼亞的生物製造通行證,以便將來的研究成果能夠跨洲運輸販售。一名華盛頓非營利組織的管理經理同時也是此計畫的擁護者表示: "這個生醫領域生產的設施尤其重要,透過基因工程和細胞療法,能夠滿足並轉換這項技術成為目前醫療上所缺乏的需求。" 大衛表迪吉斯亞圖表示目前其他的癌症研究中心包含洛杉磯的City of Hope實驗室、賓州大學、華盛頓大學、休士頓大學實驗室 ,這些實驗室都致力於將細胞再生和替換受傷組織等技術療法應用於商業化上面。
同時負責人也很自信的表示,目前沒有一間公司的生醫研究項目能夠和史丹佛大學匹敵,任何一間製藥公司都會極其渴望獲得這些研究項目應用在商業量產。不過史丹佛大學的藥物學院院長也面臨到一個檯面上的難題,目前實驗室接獲許多的研究計畫,這些等待的名單之中,究竟哪個計劃能夠優先獲得資源研究?
主要的考量是,哪一個研究計畫能夠造福最多的病患,例如鐮狀細胞貧血或著是其他稀有並且現在沒有治癒方法的疾病,例如上述提到的起泡性皮膚鬆懈疾病。這間實驗室將會負責一連串的計畫將有潛力的研究主意轉化為可進入商業市場的療法。在製造實驗前,實驗室必須先想辦法如何修復細胞,例如設計病毒或其他電擊、穿刺等方法來穿透細胞壁,並透過健康細胞的替代物質來替代缺陷的細胞; 而在製造完成後,實驗室會幫助科學家受美國食品管理局的規範下來追蹤成效,透過充分的證據和技術來證明療法是安全且有效的。
透過製造細胞來治療的花費呢? 目前這項技術的花費也極其昂貴,預計每位病患將要花費約78萬至90萬台幣,但負責人表示,這個花費絕對物超所值,畢竟拯救一個心愛的人生命值多少?
受到史丹佛大學和醫院的贊助研究計畫,大衛迪吉亞斯圖表示: 【我們建造這間實驗室的目的,就是要吸引全球最頂尖的科學家來幫忙完成這份鉅業。】
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來源: SiliconValley.com
